La Determina AIFA nella Gazzetta Ufficiale n.125 del 30.05.2022 ha sancito che nel nostro Paese è possibile ora utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, pemigatinib in monoterapia per il trattamento di adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2), che ha manifestato una progressione dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica.
Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale, i medici ed i farmacisti afferenti ai centri utilizzatori specificatamente individuati dalle Regioni dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell’accesso attraverso il sito istituzionale dell’AIFA. I medici ed i farmacisti abilitati all’accesso al registro di monitoraggio AIFA dovranno effettuare la prescrizione e dispensazione del medicinale in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA.
“Per molto tempo non abbiamo avuto a disposizione delle opzioni valide per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico; la chemioterapia e la chirurgia non garantiscono una risposta duratura e la sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con questo tipo di neoplasie è inferiore al 20%: 17% negli uomini e 15% nelle donne”, spiega Giordano Beretta, Direttore UOC Oncologia Medica ASL Pescara, Presidente Fondazione AIOM e Past President AIOM. “Negli ultimi anni però sono cresciute le nostre conoscenze di tipo molecolare: oggi sappiamo quali sono le mutazioni geniche che guidano la crescita di questo tumore. In particolare, circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici ha almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib per il colangiocarcinoma con fusioni o riarrangiamenti del FGFR2”.
“I dati dallo studio FIGHT dimostrano l’efficacia e la sicurezza di pemigatinib, che rappresenta l’opzione terapeutica migliore e più efficace per i pazienti italiani affetti da colangiocarcinoma con riarrangiamento di FGFR2 con malattia non controllata dalla chemioterapia”, sottolinea Filippo de Braud, Ordinario di Oncologia Medica e Direttore Scuola di Specialità Oncologia Medica Università di Milano, Direttore Dipartimento Oncologia e Ematoncologia Istituto Nazionale Tumori Milano.
