Più la popolazione inclusa in uno studio clinico risulta selezionata da criteri stringenti, più questa si discosterà dalla popolazione della pratica clinica, potendo rendere meno applicabile il risultato ottenuto. Uno studio troppo selettivo, seppur positivo ed una volta superato l’iter approvativo, potrebbe quindi esporre il clinico ed il paziente a potenziali rischi in termini di sicurezza e di alterata efficacia, una volta impiegato il farmaco o il trattamento in una popolazione più eterogenea per criteri clinici e sicuramente più arricchita di pazienti “fragili”, che potremmo definire “invisibili” agli studi clinici. Richiamare l’attenzione sui cosiddetti pazienti “invisibili” è comunque fondamentale al fine di poter progressivamente ampliare il bacino di beneficio offerto dalle nuove strategie terapeutiche inglobando anche sottogruppi di pazienti più problematici.
Tra i sottogruppi di pazienti spesso poco rappresentati nei trial clinici, ma frequenti nella pratica clinica, vi sono quelli con pazienti in condizioni generali compromesse (Eastern Cooperative Oncology Group – Performance Status; ECOG-PS = o >2), età avanzata (>65 anni) e/o con comorbilità significative (cardiovascolari, epatiche, renali, immunologiche), con pregresse o concomitanti neoplasie, con infezioni concomitanti (HIV, HBV, HCV) o con metastasi encefaliche. Il carcinoma del polmone non a piccole cellule (NSCLC) rappresenta un esempio paradigmatico. Infatti, nel setting di malattia avanzata o metastatica, da 1/4 ad 1/3 dei pazienti, in base alle casistiche esaminate, si presenta con ECOG-PS 2 o superiore, nella maggior parte dei casi con età superiore ai 65 anni (70 anni di mediana di età). Inoltre, i pazienti affetti da NSCLC sono frequentemente affetti da comorbilità fumo-correlate a carattere cardiovascolare, metabolico o polmonare. In questo contesto già abbastanza complicato, va considerato che circa il 10% di pazienti con nuova diagnosi di NSCLC presenta metastasi encefaliche all’esordio.
Di questo tema si occupa il fascicolo I pazienti “invisibili” per gli studi clinici randomizzati. Focus sul SCC polmonare a cura di Gabriele Minuti (UOSD Sperimentazioni Cliniche: Fase 1 e Medicina di Precisione, Istituto Nazionale Tumori IRCCS Regina Elena, Roma) e Federico Cappuzzo (Oncologia Medica 2, Istituto Nazionale Tumori IRCCS Regina Elena, Roma), nel quale si utilizza come esempio paradigmatico sulla validità esterna di un trial randomizzato quello offerto dallo studio EMPOWER-Lung 1, e nello specifico in sottogruppi difficili da trattare come i pazienti ad istologia squamosa e/o con metastasi encefaliche.
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