Skip to main content

Valorizzare l’efficacia trasformativa dell’innovazione

By 28 Ottobre 2020Giugno 3rd, 2021No Comments
Speciali

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) tornerà ad aprire un nuovo tavolo di confronto e lavoro comune in ambito onco-ematologico, già a partire dal prossimo dicembre. È questo uno dei passaggi chiave degli interventi di Nicola Magrini al meeting online dedicato alla presentazione del documento sui Molecular tumor board (MTB) sottoscritto dalla Fondazione ReS (Ricerca e Salute) e dalle società oncologiche italiane. >> GUARDA IL VIDEO INTEGRALE DELL’EVENTO

Il direttore generale dell’AIFA ha tenuto a sottolineare l’importanza del lavoro comune e degli obiettivi condivisi dei due organi dell’Agenzia: la Commissione tecnico scientifica (CTS) e la Commissione prezzi e rimborsi (CPR). Le finalità – ha spiegato Magrini – sono quelle di arrivare a raccomandazioni che possano suggerire gli “usi ottimali” dei medicinali. Un’espressione nuova, che supera quella di “uso appropriato”, locuzione che sintetizzava l’utilizzo razionale e responsabile del farmaco. L’uso ottimale del farmaco – e più in generale, sembra voler dire Magrini delle risorse per la sanità – in un’ottica di sostenibilità del Sistema sanitario non può prescindere da un’attività di ricerca volta a colmare i gap di conoscenza nella prospettiva di miglioramento delle cure per i malati. Ricerca, informazione indipendente (riguardo la quale AIFA deve fare la propria parte ma nel contesto di un impegno che deve riguardare tutto il Servizio sanitario nazionale), monitoraggio e drug utilization vanno di pari passo: in AIFA da diversi anni si producono rapporti che ormai sono diventati numerosi, essendo dei rapporti tematici andati ad integrare la fotografia generale della farmacoepidemiologia proposta dall’Uso dei farmaci in Italia. “Le nuove terapie avanzate hanno importanti spazi di ricerca, come dimostra l’incontro di oggi”, sostiene Magrini. “C’è sempre di più l’esigenza di abbinare l’approvazione di un farmaco ad un ulteriore sviluppo clinico e quindi AIFA si impegnerà con un ruolo attivo nella strategia complessiva volta ad ottenere gli usi ottimali di tutti i farmaci”. Servirà un legame più stretto tra European Medicines Agency (EMA) che li approva, CTS e CPR, i sistemi sanitari Regionali.

Venendo al punto del MTB, Magrini sottolinea come vada incentivata “la ricerca di cui c’è bisogno”. Se utilizziamo questo filtro per osservare la realtà della profilazione genetica in ambito oncologico – chiarisce – potremmo scoprire come esistano e siano provate alcune mutazioni di grande rilevanza accanto a molte di rilevanza terapeutica solo potenziale o poco nota. Anche se, ha aggiunto Magrini, “alcune mutazioni che attualmente sembrano poco rilevanti per la terapia potrebbero invece esserlo molto per la prognosi”.

Ci sono dunque aree consolidate nelle quali alcune targeted therapies sono nate con la stessa approvazione dei trattamenti. “Per altri farmaci in corso di approvazione, a mio avviso, non andrebbero eccessivamente anticipati i tempi”: in altre parole, la richiesta di approvazione rapida in Italia tramite la legge 648 di farmaci non ancora disponibili nel nostro Paese ma approvati negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration “non è opportuna perché rappresenterebbe uno stravolgimento delle regole che è meglio non attuare perché invaliderebbe il processo di approvazione da parte dell’EMA”. Ciò detto, “per farmaci che hanno evidenze anche iniziali di efficacia trasformativa e di cambiamento della storia naturale della malattia dobbiamo fare dei passi avanti guidati dalle evidenze nel percorso di transizione rapida”, ammette Magrini. Andando oltre il “classico” uso compassionevole e adottando i comportamenti migliori a beneficio dei pazienti. “Anche di un solo paziente”, sostiene Magrini.

La partecipazione del direttore dell’AIFA al meeting online promosso dalla Fondazione Ricerca e Salute è stata significativa ed utile anche per attualizzare lo sguardo della nuova direzione dell’Agenzia verso l’innovazione. Sarà molto interessante vedere come l’idea di “uso ottimale” dei farmaci sarà capace di sintetizzare i criteri esposti pochi anni fa: il bisogno di una cura, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove a supporto. “Trasformativo” è una parola molto forte. Viene in mente una famosa citazione dello scrittore Yukio Mishima: “Soltanto la conoscenza, da sola, è capace di trasformare il mondo”. E se la chiave, dunque, fosse proprio nell’accessibilità e nella trasparenza dei dati e delle informazioni?

Luca De Fiore