Entro il 2050, l’Africa ospiterà il 25% della popolazione mondiale. Purtroppo, crescerà significativamente il peso delle malattie oncologiche nel continente. Si stima che si verificheranno oltre un milione di decessi per cancro ogni anno nell’Africa subsahariana (SSA) entro il 2030, cifra che potrebbe raddoppiare entro il 2040. Sebbene i trial clinici siano fondamentali per il progresso dei trattamenti oncologici, la SSA entra in meno del 2% dei trial oncologici globali. Questa sottorappresentazione riflette disuguaglianze nella ricerca clinica, alimentate da barriere sistemiche come infrastrutture limitate, scarsità di fondi e accesso inadeguato ai farmaci essenziali.
I trial clinici randomizzati tradizionali (RCT), con criteri di eleggibilità rigidi, raccolta dati complessa e costi elevati, sono particolarmente difficili da implementare nei paesi a basso e medio reddito (LMIC). In Africa queste difficoltà sono aggravate da sistemi regolatori inefficienti, lunghi spostamenti per i pazienti e risorse limitatissime per gli operatori sanitari. Ad esempio, l’attivazione di un trial clinico in Kenya può richiedere oltre 259 giorni, riflettendo le inefficienze di processi di approvazione sequenziali e ridondanti. I Trial Clinici Randomizzati Pragmatici (PRCT) potrebbero rappresentare un’alternativa convincente, concentrandosi sull’applicabilità nel mondo reale, su design semplificati e criteri inclusivi. Questi trial riducono le complessità operative, si focalizzano su endpoint clinicamente significativi e si adattano ai contesti locali, rendendoli più fattibili in ambienti con risorse limitate.
Il trial Pragmatica-Lung in oncologia e lo studio WHIP3TB nell’ambito dell’HIV mostrano il potenziale dei PRCT. Pragmatica-Lung indaga i benefici di sopravvivenza della combinazione di ramucirumab e pembrolizumab nel cancro polmonare non a piccole cellule avanzato, utilizzando un design operativo semplificato. Analogamente, WHIP3TB valuta regimi più brevi per la prevenzione della tubercolosi nei pazienti HIV-positivi, migliorando l’aderenza grazie a protocolli semplificati.
Come migliorare l’equità nei trial clinici? Innanzitutto, snellendo i processi regolatori: adottare protocolli condivisi tra Paesi può ridurre la ridondanza. Ad esempio, l’utilizzo di memorandum d’intesa per la revisione dei protocolli ha accelerato i trial nei campi cardiovascolare e oncologico. In secondo luogo vanno ridotti gli ostacoli per le persone malate. Criteri di eleggibilità più ampi, l’integrazione della telemedicina e meccanismi di supporto finanziario possono migliorare l’accessibilità ai trial. In Uganda, i pazienti percorrono in media oltre 132 km per ricevere cure oncologiche, sottolineando la necessità di modelli decentralizzati. Inoltre, i PRCT possono integrarsi nei flussi di lavoro clinici esistenti, limitando la raccolta dati e le visite specifiche per i trial, limitando in qualche misura il sovraccarico dei medici.
Sembra necessaria anche una maggiore collaborazione con l’Industria. Le collaborazioni con le aziende farmaceutiche possono facilitare il varo di trial più economici. Gli studi post-marketing che investigano il riutilizzo dei farmaci o la riduzione delle terapie sono particolarmente rilevanti per gli ambienti con risorse limitate nell’Africa sub-sahariana. Infine, è necessario concentrarsi sugli endpoint primari e sulle malattie più rilevanti. I trial dovrebbero privilegiare endpoint significativi, come la sopravvivenza globale, e studiare i tumori prevalenti nella SSA, come il sarcoma di Kaposi e il cancro della cervice avanzato, spesso trascurati nei Paesi ad alto reddito. Da tempo la comunità oncologica mondiale, guidata da organizzazioni come l’ASCO, invoca una maggiore equità nei trial clinici. I PRCT offrono un approccio pragmatico per affrontare le barriere sistemiche e garantire che popolazioni diverse e neglette beneficino dei progressi scientifici. Abbracciando design semplificati e approcci inclusivi, i PRCT possono trasformare la ricerca oncologica anche nell’Africa sub-sahariana e in contesti simili, promuovendo l’equità sanitaria globale.
Riferimenti
1. Rangoonwala HI, et al. Global equity in clinical trials: A pragmatic approach. *JCO Global Oncology*. 2025;11:e2400557.
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