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Perché diversificare la partecipazione agli studi clinici è così importante?

A cura di Luciano De Fiore By 6 Aprile 2023No Comments
Speciali

La questione della diversificazione dei pazienti negli studi clinici sembra lungi dall’esser risolta. Appena la scorsa settimana, AIOM e ASCO hanno promosso e condotto il primo corso per giovani oncologi dedicato proprio a far crescere la qualità degli studi clinici. Non è recente l’interesse che AIOM rivolge alla questione, anche grazie alla presenza nei suoi organismi dirigenziali di studiosi riconosciuti in campo metodologico, come Franco Perrone e Massimo Di Maio. Un lavoro appena apparso sul “New England” sposta però il fuoco sulla mancanza di obiettivi chiari della diversificazione, senza la quale gli sforzi per introdurla sembrerebbero destinati allo scacco.

È noto da tempo che i gruppi etnici e razziali minoritari, le donne e altre popolazioni storicamente escluse sono sostanzialmente sottorappresentati nei trial, nonostante cresca l’allarme sia da parte della politica, sia dei pazienti stessi e delle loro associazioni. Un recente rapporto della National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (NASEM) statunitense ha richiamato l’attenzione sulla questione, suggerendo una serie di riforme.

A grandi linee – secondo gli autori dell’articolo sul NEJM – migliorare la diversità nella composizione della popolazione degli studi è possibile perseguendo tre obiettivi: guadagnarsi e costruire fiducia, promuovere l’equità e generare buone conoscenze biomediche. Tutti e tre importanti, senza dubbio, anche se gli autori sostengono che guadagnare fiducia e promuovere l’equità siano i fattori-chiave per migliorare davvero la diversità e la rappresentatività nei trial. Alcuni studi già hanno dimostrato come pratiche inclusive di arruolamento aumentino l’interesse e la fiducia dei pazienti nei confronti di nuovi trattamenti efficaci. Oltretutto, i vantaggi di una maggiore inclusività potrebbero estendersi al di là del particolare scenario clinico oggetto di studio contribuendo a diminuire la diffidenza delle sottopopolazioni emarginate nei confronti della sanità. Gli investimenti in questo tipo di ricerca potrebbero contribuire a rivelare quali sono le pratiche che hanno più successo nel promuovere la fiducia e quali invece suscitano nel pubblico preoccupazioni di esclusione o sfruttamento.

A detta degli Autori, il secondo obiettivo chiave che si otterrebbe aumentando la diversità nelle sperimentazioni cliniche è la promozione dell’equità. La partecipazione a una sperimentazione comporta vantaggi e svantaggi. Equità vorrebbe che venissero eliminati gli ostacoli alla partecipazione che colpiscono in modo sproporzionato alcuni gruppi, come ad esempio il reclutamento solo nei centri medici accademici, il cui accesso è di fatto limitato tra i gruppi svantaggiati, o la richiesta di frequenti visite di persona, difficili per chi vive situazioni lavorative o familiari poco flessibili. L’equità richiede anche sforzi per garantire che gli oneri della partecipazione siano condivisi in modo ampio e giusto tra tutti i membri della società che si troveranno a beneficiare dei risultati di uno studio.

C’è poi un terzo ovvio obiettivo preso i considerazione dalla NASEM, far progredire le scienze biomediche: un’accresciuta rappresentatività negli studi migliorerebbe la generalizzabilità dei risultati della ricerca, producendo nuove conoscenze biologiche e strategie terapeutiche ancor più mirate. Sappiamo che esiste una certa eterogeneità negli effetti dei trattamenti tra gruppi diversi di pazienti. Anche se tale eterogeneità esiste, tuttavia, è difficile da rilevare a meno che non si aumentino sensibilmente le dimensioni del campione. In alcune aree patologiche, potrebbe non essere possibile accrescere le dimensioni del campione. In altri casi, il potenziale guadagno di conoscenze biomediche associato alla possibilità di rilevare gli effetti eterogenei del trattamento potrebbe avvenire al costo di studiare gli effetti medi del trattamento per un numero maggiore di interventi. Di conseguenza, l’importante obiettivo di generare conoscenze a beneficio dei gruppi sottorappresentati nella ricerca biomedica potrebbe essere raggiunto meglio finanziando un maggior numero di sperimentazioni incentrate su malattie che colpiscono in modo sproporzionato tali gruppi, piuttosto che enfatizzando il solo spostamento dei dati demografici dei partecipanti alla sperimentazione. Ulteriori investimenti nei metodi di ricerca potrebbero far progredire gli strumenti statistici utilizzati per individuare e correggere i pregiudizi derivanti da campioni di sperimentazione non rappresentativi.

Il lavoro sostiene che, in sintesi, anche in assenza di ipotesi convincenti sugli effetti eterogenei di questo o quel trattamento, la diversificazione degli studi conserva un valore considerevole, garantendo un potenziale guadagno in termini di fiducia ed equità. Due appaiono gli imperativi da non mancare: creare fiducia tra le comunità poco servite e trattare equamente tutti i potenziali partecipanti ai trial.

Il lavoro si conclude così: «Oltre a riforme più ampie che affrontino le disuguaglianze sistemiche nell’accesso alle cure e nel rimborso dei servizi, la creazione di una base di prove di efficacia basata su studi condotti su popolazioni diverse è fondamentale per mitigare le profonde disuguaglianze nei risultati sanitari che si sono ampliate durante la pandemia da Covid-19».