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Medicina di Precisione, ora serve una rivoluzione organizzativa

Marco Filetti By 14 Giugno 2021No Comments
Speciali

Il notevole sviluppo delle tecnologie di sequenziamento genico dell’ultimo decennio ha imposto un radicale cambio di paradigma in ambito oncologico. La possibilità di effettuare profilazioni genomiche molto estese ha permesso di rilevare mutazioni driver in molti tipi diversi di neoplasie, aprendo le porte a trattamenti mirati di nuova generazione. La maggior parte degli studi clinici degli ultimi anni hanno sviluppato strategie ad hoc per poter sfruttare in pieno le opportunità derivate dalle profilazioni molecolari e sviluppare così terapie target specifiche per singole mutazioni. In pochissimo tempo si è così giunti all’attuale infodemia di studi di precision oncology, di nuovi target, di nuovo approvazioni. Punto di arrivo di questo processo sono le recenti approvazioni agnostiche da parte di FDA ed EMA, che hanno di fatto aperto una nuova era nel drug developement. Di fronte all’estrema complessità di questo nuovo scenario si aprono problematiche di ordine clinico ed organizzativo che vanno sistematicamente affrontate per poter assicurare un accesso equo, razionale, appropriato e sostenibile alle nuove tecnologie ed ai loro potenziali risvolti terapeutici.

Per prima cosa va garantito, per le neoplasie o i target agnostici per cui l’evidenza sia forte e supportata dalle raccomandazioni ESMO ed AIOM, l’accesso ed il rimborso delle tecniche di profilazione di nuova generazione (NGS). Spesso infatti la possibilità di accesso a metodiche di NGS è limitato ai centri oncologici maggiori o nell’ambito di studi clinici creando un’importante disparità di accesso a dati di fondamentale importanza per impostare il corretto iter terapeutico. Tale primo passo è di fondamentale importanza per poter garantire una profilazione genomica appropriata, limitando da un lato il rischio di trattare in maniera inadeguata pazienti che si gioverebbero di un approccio personalizzato e dall’altro l’uso inappropriato della profilazione, troppe volte effettuata fuori indicazione come estrema ratio in pazienti fortemente pretrattati. Naturalmente è difficile e probabilmente non sostenibile economicamente immaginare che ogni centro oncologico possa dotarsi della strumentazione e dell’expertise necessari per poter effettuare in autonomia analisi genetiche così sofisticate. Per tale ragione sarà cruciale costituire dei network tra centri satelliti ed hub dove centralizzare la parte tecnica dell’analisi.

Inoltre andranno istituiti e regolati dei Molecular Tumor Board (MTB) in grado di recepire l’informazione, analizzarla ed esprimere un giudizio critico, sulla base delle informazioni molecolari fornite, sul miglior trattamento possibile tra i farmaci on-label o le sperimentazioni cliniche disponibili al momento. Per garantire uno standard di qualità dei MTB e un flusso ottimale dei processi di valutazione, che dall’analisi del profilo mutazione arrivano ad esprimere un’indicazione terapeutica, è opportuno istituire un sistema di accreditamento dei Molecular Tumor Board così da monitorare e verificare periodicamente i livelli di appropriatezza prescrittiva.

Ultimo punto, non meno importante dei precedenti, è quello di rendere più rapido e semplice l’accesso a quei farmaci di nuova generazione che dimostrino un vantaggio significativo ed ottengano l’approvazione delle agenzie regolatorie così come incoraggiare e semplificare l’arruolamento in specifici trial clinici. Questo è infatti l’unico modo per poter disincentivare l’uso di terapie target off-label, pratica troppo spesso usata in maniera disinvolta e senza solidi dati di efficacia clinica a supporto.

L’oncologia ha già da tempo iniziato la sua rivoluzione verso una nuova era di trattamenti personalizzati, nostro compito è quello di comprendere in pieno questa rivoluzione e costruire un nuovo sistema in grado di sfruttarne in pieno tutte le potenzialità senza creare inefficienze, iniquità o pericolose distorsioni.