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La dialettica tra EBM e Medicina di precisione

By 15 Giugno 2020Giugno 3rd, 2021No Comments
Speciali

L’Evidence Based Medicine è senza dubbio il concetto che ha permesso di compiere il grande salto di qualità alla medicina moderna. I trattamenti basati sull’evidenza delle migliori prove di efficacia date dai grandi RTCs, integrati con l’esperienza e l’abilità del medico ed i valori del paziente hanno sicuramente permesso di compiere notevoli progressi in tutte le discipline in cui si declina il sapere medico. Nell’ultimo secolo anche in oncologia il generale è stato la norma, la base solida e sicura su cui gettare le fondamenta della disciplina. I trial randomizzati hanno generato evidenze per i trattamenti che ad oggi sono lo standard di trattamento riconosciuto.

Negli ultimi anni tuttavia si è fatto strada in oncologia il concetto di Medicina di precisione; la promessa di un trattamento unico e personalizzato per ciascun paziente. Le moderne tecniche di biologia molecolare hanno scoperchiato il vaso di Pandora, rilevando l’incredibile eterogeneità delle neoplasie e dei pazienti che ne sono affetti. Come si può allora conciliare questa tensione tra il generale ed il particolare? Com’è possibile ottenere delle evidenze standard per tutti i pazienti ed allo stesso tempo proporre una terapia personalizzata ad ognuno di essi? Ad una prima analisi le due posizioni sembrerebbero inconciliabili.

La maggior differenza tra EBM e Medicina di precisione risiede nella profondità dei dati. Grazie alle tecniche di sequenziamento genico ci si trova davanti ad una mole di dati impensabile fino a qualche anno fa. Tuttavia affidarsi totalmente alla sola medicina di precisione abbandonando i principi della EBM potrebbe non essere la strada giusta. Si rischierebbe infatti di avere molte informazioni, forse troppe e nessuno standard su come approcciare questa enormità di dati. Bisogna non farsi trascinare alla deriva dall’entusiasmo per questa fantastica opportunità di conoscenza, abbandonandosi ad un uso, spesso sconsiderato, di terapie fuori indicazione. I risultati potrebbero essere disastrosi, rischiando di riportare l’oncologia indietro nel tempo per quanto riguarda efficacia e sicurezza dei trattamenti.

Cosa si può fare allora per migliorare la personalizzazione dei trattamenti mentendo al contempo le prove di sicurezza ed efficacia date dai numeri dei grandi trial? La risposta probabilmente risiede nella dialettica tra questi due concetti che dovremo imparare a fondere in nuovo paradigma, non considerandoli più come dicotomici. Integrare le nuove conoscenze derivate dalla medicina personalizzata inserendole in maniera organica in RTCs e creando un vero network di condivisione del dato sono passi fondamentali da compiere per ottenere una medicina di precisione realmente efficace. Quando la medicina di precisione avrà fatto suoi i rigorosi principi della EBM, solo allora saremo davvero pronti ad entrare in una nuova era della medicina in cui la forza dei dati sui singoli crea le evidenze per la comunità.

Marco Filetti
Medico in formazione specialistica in Oncologia Medica
AO Sant’Andrea – Facoltà di Medicina e Psicologia – “Sapienza”, Università di Roma

Bibliografia

Fessl S. Evidence-based medicine and precision medicine – irreconcilable or inseparable? Cancerworld spring 2020. https://cancerworld.net/wp-content/uploads/2020/02/Cover-Story.pdf