Skip to main content

Cosa cambia nei percorsi regolatori e nella rimborsabilità

By 5 Settembre 2019Maggio 14th, 2021No Comments
Speciali

La progressiva diffusione dei test di profilazione genomica con next-generation sequencing (NGS), lo sviluppo dei nuovi oncologici mutation-driven e le procedure di “agnostic approval” da parte del FDA e dell’EMA rappresentano un fenomeno rilevante nell’evoluzione dell’oncologia e nello sviluppo della medicina di precisione. Essi hanno di fatto aperto la fase del modello mutazionale in oncologia, che si affianca e si integra con il modello tradizionale di tipo istologico.

Questo nuovo modello, se pur con dati ancora preliminari, si fonda su un paradigma profondamente diverso dall’attuale modello istologico. L’estrema complessità che si profila per la sua gestione nell’assistenza oncologica impatta su molte variabili scientifiche, organizzative, etiche, di privacy, di riorganizzazione di servizi e richiede pertanto in maniera imprescindibile l’attivazione di gruppi interdisciplinari (Molecular Tumor Board), in cui siano integrate le diverse competenze necessarie per poter governare i processi clinici e decisionali di appropriatezza.

I nuovi farmaci oncologici target possono offrire un valore terapeutico aggiuntivo, per tumori rari e per pazienti che hanno esaurito le linee di trattamento. Esiste, tuttavia, un rischio documentato che un uso incontrollato dei test NGS e dei farmaci basati sulle mutazioni possa compromettere l’appropriatezza dei trattamenti rispetto alle terapie standard consolidate e possa determinare un processo di insostenibilità economica. Proprio per evitare tutto ciò è necessario garantire una governance rigorosa nei criteri di impiego dei test e nella selezione dei farmaci su base mutazionale, con un ruolo centrale e di coordinamento garantiti dall’AIFA, in collaborazione con le Regioni.

L’ARTICOLO di ANTONELLA PEDRINI e NELLO MARTINI di Fondazione Ricerca e Salute (ReS)
pubblicato su “Recenti Progressi in Medicina”