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Farmaci oncologici: ombre sull’approvazione accelerata FDA

A cura di Alessio Malta By 11 Aprile 2024No Comments
Speciali

Da uno studio pubblicato sul JAMA arrivano risultati preoccupanti sull’efficacia dei farmaci antitumorali che hanno ottenuto l’approvazione accelerata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Un numero significativo di questi farmaci non fornisce benefici clinici entro cinque anni dall’approvazione.

I ricercatori hanno esaminato i dati di 46 approvazioni accelerate di farmaci oncologici con un minimo di cinque anni di follow-up, su un totale di 129 indicazioni oncologiche a cui è stata concessa l’approvazione accelerata tra il 2013 e il 2023. L’analisi ha rivelato che il 57% di queste approvazioni accelerate non ha portato a un miglioramento della sopravvivenza globale (OS) o della qualità di vita (QoL) dei pazienti.

Tra le 46 approvazioni accelerate, 29 sono state alla fine convertite in approvazioni regolari, mentre 10 sono state ritirate e 7 non hanno prodotto un risultato definitivo durante il periodo di studio.

Tra queste 29 indicazioni passate all’approvazione “normale” il 69% ha mostrato un beneficio clinico che comprendeva casi in cui il farmaco migliorava la OS e la QoL (24%), migliorava solo la OS (24%) o migliorava solo la QoL (21%).

In un’analisi più ampia, che comprendeva 66 approvazioni accelerate, i ricercatori hanno valutato le decisioni alla base della conversione in approvazione regolare. Tra i criteri segnalati i miglioramenti della OS, della sopravvivenza libera da progressione (PFS), del tasso di risposta e della durata della risposta.

Nel complesso però dallo studio arriva la conclusione che la maggior parte dei farmaci antitumorali con approvazione accelerata non ha dimostrato benefici significativi in termini di sopravvivenza globale o qualità della vita entro cinque anni.

Si tratta in sostanza di risultati che ribadiscono l’imperativo di una valutazione critica dei farmaci antitumorali con approvazione accelerata, una procedura che, seppur utile, richiede una maggiore trasparenza nella comunicazione ai pazienti dei potenziali benefici e degli svantaggi dei trattamenti che vi accedono.