Negli ultimi anni sono stati compiuti significativi progressi nel trattamento dei tumori pediatrici, con un tasso di sopravvivenza relativa a 5 anni per l’insieme delle neoplasie pediatriche che supera attualmente l’85% negli Stati Uniti. L’American Association for Cancer Research (AACR), che vanta un impegno storico e costante nel promuovere la ricerca oncologica pediatrica, ha appena pubblicato il primo AACR Pediatric Cancer Progress Report: si tratta del primo rapporto di questo genere dedicato a informare il pubblico, il Congresso e la comunità scientifica sulle scoperte guidate dalla ricerca e sulle barriere che ancora ostacolano ulteriori progressi. “Confidiamo che questo rapporto possa catalizzare un aumento degli investimenti pubblici e privati, garantendo che bambini e adolescenti beneficino degli stessi progressi che stanno trasformando l’oncologia dell’adulto”, spiegano Elaine R. Mardis e Kimberly Stegmaier, Chair dell’AACR Pediatric Cancer Progress Report 2025 Steering Committee.

I tumori pediatrici sono rari rispetto a quelli dell’adulto e biologicamente distinti per origine cellulare, driver genomici, istotipi tumorali e vulnerabilità terapeutiche. Sebbene siano state sviluppate terapie altamente efficaci per alcune neoplasie, i trattamenti per molte altre non hanno subito cambiamenti sostanziali da oltre quarant’anni. Il continuo ricorso a chemioterapia citotossica, chirurgia e radioterapia implica che i sopravvissuti spesso debbano affrontare sfide croniche, tra cui il rischio di seconde neoplasie primarie, comorbilità croniche e gravi disagi psicosociali ed economici che possono ridurre l’aspettativa e la qualità della vita. Mentre nei paesi ad alto reddito molti pazienti hanno accesso a una medicina d’avanguardia, la maggior parte dei pazienti nei paesi a basso e medio reddito manca persino delle risorse diagnostiche e terapeutiche di base. Il rapporto sottolinea la necessità di rafforzare le collaborazioni intersettoriali, sia nazionali che internazionali, che si stanno dimostrando l’approccio più efficace per accelerare il progresso e affrontare le disparità globali nelle cure.

I progressi scientifici e clinici stanno iniziando a rimodellare il panorama dell’oncologia pediatrica. La profilazione molecolare globale consente diagnosi precise, guida la terapia adattata al rischio e rivela suscettibilità ereditarie che possono indirizzare la sorveglianza e le cure a lungo termine. In alcuni paesi ad alto reddito, come Germania e Australia, il successo dei programmi nazionali di profilazione molecolare ha spinto i governi a coprire i costi di tali test per tutti i pazienti di nuova diagnosi. Come evidenziato nel rapporto, diverse nuove terapie sono state recentemente approvate dalla FDA, portando a un miglioramento degli outcome per alcuni istotipi. Molti di questi trattamenti appartengono ai nuovi pilastri della medicina oncologica: target therapy e immunoterapia. Nonostante questi successi, desta preoccupazione il fatto che la ricerca oncologica pediatrica rappresenti attualmente meno del 5% del budget annuale del National Cancer Institute (NCI). È urgente un aumento significativo degli investimenti federali per alimentare nuove scoperte e ridurre il carico economico e sanitario dei sopravvissuti. Nonostante i progressi, i pazienti affetti da osteosarcoma, sarcoma di Ewing metastatico, rabdomiosarcoma alveolare, glioma di alto grado o leucemia mieloide acuta hanno visto miglioramenti minimi o nulli nei trattamenti. Il progresso contro queste forme rare è limitato dalla scarsità di modelli sperimentali e dalla mancanza di incentivi per lo sviluppo di farmaci per coorti di pazienti numericamente ridotte. Superare queste barriere richiede partnership tra agenzie governative, istituti accademici e aziende biofarmaceutiche per implementare disegni di trial clinici innovativi. L’AACR Pediatric Cancer Progress Report 2025 è dunque sia una celebrazione del progresso scientifico sia un urgente appello all’azione.