Continua l’impegno del gruppo di Common Sense Oncology volto a un ripensamento complessivo dell’architettura, anche metodologica, degli studi clinici in oncologia. Un recente contributo del gruppo, pubblicato su Lancet Oncology, propone un elenco di principi chiave per la corretta progettazione, l’analisi e la pubblicazione di studi clinici randomizzati di fase 3 (RCT). L’obiettivo è garantire che i risultati ottenuti siano scientificamente solidi e, insieme, rilevanti per i pazienti.
Tra le raccomandazioni principali, gli autori sottolineano che il trattamento di controllo dovrebbe sempre rappresentare lo standard di cura più avanzato. Inoltre, l’endpoint primario preferibile resta la sopravvivenza globale o un surrogato validato, mentre la qualità della vita correlata alla salute dovrebbe rientrare almeno come endpoint secondario. Un aspetto cruciale è la comunicazione chiara dei benefici assoluti, come la differenza tra i gruppi nella sopravvivenza mediana o nella percentuale di pazienti vivi dopo un periodo predefinito. Le eventuali tossicità devono essere descritte in modo oggettivo, evitando toni che ne minimizzino l’importanza.
Inoltre, gli studi dovrebbero essere progettati per individuare differenze clinicamente significative e non solo statisticamente rilevanti. In altri termini, una misura assoluta del beneficio, come la differenza tra i gruppi nei tempi mediani di sopravvivenza globale o nella proporzione di pazienti sopravvissuti a un tempo predefinito. I pazienti del gruppo di controllo dovrebbero avere accesso a trattamenti sperimentali già dimostratisi efficaci in stadi più avanzati della malattia. Infine, i risultati dovrebbero essere corredati da un ampio sommario scritto non in medichese, in modo da risultare comprensibile anche al pubblico laico.
Queste linee di indirizzo delineate da Bishal Gyawali e compagni costituiscono un ulteriore contributo per migliorare la qualità degli RCT oncologici, coinvolgendo ricercatori, revisori, enti regolatori e comitati di valutazione sanitaria. L’auspicio è che tali principi stimolino ovunque, anche in Italia, dove la questione è molto sentita, un dibattito costruttivo, promuovendo una maggiore trasparenza e una crescente utilità degli studi clinici per i pazienti oncologici.
