Ridurre l’uso di modelli animali e accelerare l’arrivo di farmaci innovativi ai pazienti: sembra questa la scommessa delle nuove metodologie computazionali e in silico, al centro della roadmap pubblicata dalla FDA nell’aprile 2025, sintetizzata in questi giorni in un editoriale di “The Lancet Digital Health”.
Com’è noto, la tradizionale pipeline di sviluppo dei farmaci è lunga, costosa e poco predittiva. Più del 90% dei farmaci che superano i test preclinici sugli animali non arrivano sul mercato, a causa dei fallimenti negli studi sull’uomo. Per questo la FDA sta puntando con decisione sulle New Approach Methodologies (NAMs), che includono anche l’intelligenza artificiale, per superare il paradigma animale. Tra gli obiettivi: la creazione di un database open access di dati su tossicità e risposta farmacologica da modelli animali e umani, destinato all’addestramento di algoritmi AI. In parallelo, il Regno Unito ha annunciato il progetto OpenBind, il più grande dataset aperto di interazioni farmaco-proteina.
Per il mondo dell’oncologia, queste iniziative rappresentano potenzialmente una svolta: predire la tossicità, l’immunogenicità e la farmacodinamica dei farmaci fin dalle fasi precliniche potrebbe permettere di selezionare molecole più promettenti, ridurre i tempi e contenere i costi. Tuttavia, lo sviluppo di questi strumenti richiede dataset di qualità, rappresentativi di tutte le popolazioni, e modelli AI trasparenti e interpretabili. È proprio su questo fronte che si gioca la credibilità dell’AI in ambito clinico, anche in oncologia, dove la complessità biologica dei pazienti e la variabilità della risposta ai trattamenti sono enormi.
Ma c’è un altro rischio da monitorare: l’attuale ondata deregolatoria negli USA, sostenuta dal Presidente Trump, potrebbe lasciare troppo spazio a un’innovazione priva di garanzie. Serve invece un equilibrio: regole chiare e aggiornate, senza frenare le potenzialità trasformative dell’AI, soprattutto in un ambito cruciale come quello della terapia oncologica. In sintesi, l’adozione clinica dell’AI nei percorsi oncologici dipenderà dalla capacità di dimostrare un impatto reale sugli esiti di salute e dalla costruzione di modelli algoritmici più comprensibili e affidabili. È possibile che il futuro stesso della farmacologia oncologica passi proprio da qui.
