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Una piattaforma mutazionale unica accreditata da AIFA?

By 7 Novembre 2019Maggio 14th, 2021No Comments
Nuovo modello mutazionaleSpeciali

La sessione sulla Medicina di Precisione svolta nell’ambito dell’edizione 2019 di Forum Sistema Salute alla Leopolda di Firenze ha inteso sottolineare come il modello mutazionale stia cambiando radicalmente la cura in oncologia e ha concentrato la discussione sui principali fattori determinanti questo cambiamento:
– la diffusione dei test di profilazione genomica
– lo sviluppo di nuovi farmaci “mutation driven”
– le procedure FDA ed EMA di “agnostic approval”, ovvero di autorizzazione fondata sulla presenza della mutazione indipendentemente dall’istologia e dalla sede del tumore
– lo sviluppo di nuove modalità di ricerca clinica (adaptive clinical trials).

Il ruolo della profilazione genomica si presenta complesso e, allo stato attuale, non sempre è sufficiente a spiegare l’espressione di una malattia nel singolo individuo. Gli eventi mutazionali non sono infatti tutti egualmente rilevanti e il loro impatto clinico è anche funzione del contesto che li ospita. La Medicina di Precisione ha bisogno perciò di strutturare network (MTB : Molecular Tumor Board), con l’obiettivo di quantificare la relazione fra i fattori che contribuiscono alle malattie nel singolo soggetto integrando dati genetici, genomici, biochimici, cellulari, fisiologici e clinici per creare un network utilizzabile come modello predittivo di espressione delle malattie e di risposta alla terapia.

In questo contesto di nuove prospettive e al contempo di incertezza, la sessione si è concentrata sulla discussione delle seguenti questioni di fondo e da affrontare urgentemente per governare questo cambiamento in una prospettiva di equità e di sostenibilità complessiva del sistema:

1. A quali indicazioni dare priorità per i test di profilazione genomica e in quali categorie di pazienti. Si è profilato un sostanziale consenso sull’opportunità di privilegiare gli impieghi nei pazienti oncologici in fase metastatica, con buon performance status in cui non sono praticabili i trattamenti standard, nei pazienti con tumori rari e nei casi di tumori non classificati.
2. Come gestire le indicazioni e gli impieghi off-label dei farmaci target. Una modifica della legge 648/96 che contempli e circoscriva criteri di accesso-di monitoraggio omogenei sul territorio nazionale, affrontando la nuova categoria dei farmaci approvati secondo “agnostic approval”.
3. Rimborsabilità dei test e degli oncologici mutation – driven. Il punto nodale di questo capitolo è la necessità di attuare un percorso diagnostico-terapeutico-assistenziale e decisionale multidisciplinare (il Molecular Tumor Board), con Strutture e figure di elevata professionalità preventivamente accreditate secondo standard definiti dall’Istituzione sanitaria.

Per governare questo complesso quadro di cambiamento, i vari relatori intervenuti nel talk show e nel dibattito si sono trovati in accordo con la proposta di istituzione di una piattaforma mutazionale unica accreditata da AIFA per gestire accesso, rimborsabilità, prezzi e impiego off-label (Legge 648/96), impostata come sistema esperto per coniugare assistenza e ricerca nella prospettiva dell’equità e della sostenibilità (Registry Regulatory Trial ).