Skip to main content

Terapie target e gliomi pediatrici

A cura di Alessio Malta By 6 Giugno 2022No Comments
Congressi

I risultati di una nuova ricerca presentata ad ASCO 2022 promuovono dabrafenib + trametinib come potenziale standard di cura per i pazienti pediatrici con glioma di basso grado con mutazione BRAF V600 (che si riscontra nel 15-20% dei casi). Rispetto alla combinazione standard di chemioterapia carboplatino + vincristina per le due terapie target è aumentato in modo significativo sia il tasso di risposta globale, sia la progression free survival.

Lo studio in doppio cieco di fase II/III ha coinvolto 110 bambini (età 1 e 17 anni) in 20 paesi diversi con gliomi di basso grado e mutazione BRAF V600. Il follow-up mediano è stato di di 18,9 mesi. L’endpoint primario era l’overall response rate, mentre gli endpoint secondari includevano il tasso di beneficio clinico, la durata della risposta, il tempo di risposta, la PFS, l’OS e la sicurezza. L’ORR per dabrafenib + trametinib è risultato del 47% rispetto all’11% per la doppietta chemioterapica tradizionale carboplatino + vincristina. Nel caso degli endpoint secondari, il tasso di beneficio clinico è stato dell’86% per dabrafenib + trametinib contro il 46% per carboplatino + vincristina e la PFS mediana rispettivamente 20,1 contro 7,4 mesi. Anche dal punto di vista della safety i ricercatori hanno registrato evidenti miglioramenti: i pazienti del braccio dabrafenib + trametinib hanno avuto meno eventi avversi di alto grado (47% contro 94%) e meno interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi (4% contro 18%) rispetto a quelli del gruppo carboplatino + vincristina.

Nel loro complesso questi risultati evidenziano ancora una volta l’importanza dei test molecolari precoci per determinare, in base alle mutazioni, se e quali pazienti possono trarre beneficio da una terapia mirata che può cambiare radicalmente il corso della malattia. “Lo studio mostra che una nuova combinazione di terapia target orale può migliorare significativamente i risultati per il tipo più comune di tumore cerebrale infantile rispetto alla chemioterapia standard che spesso richiede frequenti visite in ospedale o in clinica e può portare problemi più avanti nel corso della vita. È emozionante constatare il successo nello sviluppo di trattamenti mirati basati sulle caratteristiche genetiche uniche di un tumore in un giovane paziente”, commenta Melissa M. Hudson, esperta ASCO in tumori pediatrici.