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Risultati del trial TAPUR e oncologia di precisione

Luciano De Fiore By 7 Giugno 2021No Comments
Congressi

Alcuni dei risultati di maggior rilievo presentati in quest’edizione 2021 fanno riferimento al trial clinico basket TAPUR (Targeted Agent and Profiling Utilization Registry Study dell’ASCO (identificativo di ClinicalTrials.gov: NCT02693535) che raccoglie i risultati di studi in cui terapie mirate sono somministrate per trattare malattie diverse dall’indicazione specifica per cui ognuna è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA). In altre parole, i pazienti vengono trattati in base ai profili genomici dei loro tumori piuttosto che alle loro tipologie di malattia: parliamo quindi di medicina di precisione.

In questi giorni sono stati presentati risultati positivi da coorti di pazienti affetti da cancro dell’utero (#5508), tumori testa-collo (#6043) e sarcoma dei tessuti molli (#11565).
Lo studio TAPUR è un basket trial progettato per arruolare pazienti con tumori che presentano specifiche alterazioni genomiche affinché siano trattati con farmaci antitumorali a bersaglio molecolare già approvati per altre indicazioni, nella speranza che questi pazienti possano beneficiarne. Quasi tutti i pazienti che partecipano allo studio TAPUR soffrono di tumori solidi avanzati che non hanno risposto alle cure standard o che avevano ormai opzioni terapeutiche limitate. Ogni paziente viene arruolato in una coorte basata sul tipo di tumore, sull’alterazione genomica del tumore e sul trattamento mirato per quella specifica alterazione.

Lanciato nel 2016, oggi lo studio TAPUR conta più di 2.100 pazienti arruolati in più di 130 centri oncologici e ospedali negli Stati Uniti. Altri siti saranno aggiunti nel corso di quest’anno, portando la dimensione della rete dello studio TAPUR a circa 180 siti clinici in più di 24 stati. A differenza di molti studi simili, lo studio TAPUR è progettato per limitare l’onere amministrativo a carico dei medici che rendono possibile la partecipazione dei pazienti, per ridurre e semplificare l’inserimento dei dati e per snellire le pratiche richieste per la regolamentazione e la segnalazione degli eventi avversi.

Fin dall’inizio le aziende farmaceutiche sono state molto favorevoli alla sperimentazione promossa dall’ASCO. I farmaci usati nello studio TAPUR sono forniti a costo zero dalle aziende farmaceutiche partecipanti. Nove aziende farmaceutiche stanno attualmente fornendo un totale di 22 farmaci per lo studio, per un totale di 18 terapie (alcuni farmaci sono usati in combinazione).
Questi e altri risultati precedentemente riportati mostrano chiaramente che lo studio TAPUR sta raggiungendo i suoi obiettivi, secondo Richard Schilsky, principal investigator dello studio: «In una certa misura, nella misura in cui stiamo generando informazioni abbastanza definitive, sia positive che negative, potremmo dire che stiamo ottenendo un certo successo», ha spiegato. «Un risultato negativo ha comunque valore informativo dal momento che scoraggia dal prescrivere un farmaco che probabilmente non è destinato a funzionare al di fuori della sua indicazione approvata. Se invece il segnale è positivo, i risultati possono essere sufficientemente persuasivi da essere incorporati in linee guida o nella pratica clinica. Un ultimo vantaggio riguarda l’azienda produttrice, naturalmente, che potrebbe utilizzare i dati per richiedere alla FDA ulteriori approvazioni, qualora i dati siano robusti al punto da sostenere il suo uso in una nuova indicazione».
L’ASCO sta collaborando attivamente con i ricercatori di altri paesi per replicare la sperimentazione al di fuori degli Stati Uniti, fornendo moduli e guida al disegno dello studio. Di recente, sono stati varati studi analoghi in Danimarca e Corea del Sud.