Per mettere davvero a profitto le conquiste dell’oncologia di precisione – lo sosteneva già ieri con vigore Saverio Cinieri nella nostra conversazione – la via da seguire è una sola: associare l’indicazione al farmaco con l’indicazione al test corrispondente. Le difficoltà insorgono perché, se anche l’oncologia di precisione a guida molecolare è già in grado di offrire benefici significativi a un numero crescente di pazienti, la complessa interazione tra la disponibilità e l’accessibilità della diagnostica molecolare e le opzioni di trattamento a guida molecolare (MGTO) è complicata da un insieme di ostacoli. Individuare questi ostacoli e creare sistemi che garantiscano un accesso sostenibile ai test molecolari e all’interpretazione dei risultati sono di estrema importanza. Stiamo dunque parlando ancora di accesso al trattamento. Al Congresso ESMO di Parigi, almeno quattro abstract affrontano l’implementazione dell’oncologia di precisione nella pratica clinica, indicando strategie innovative per far progredire l’oncologia di precisione.

La prima ricerca ci riguarda da vicino: si tratta infatti di un’indagine tra i direttori di dipartimento di oncologia medica in Italia, mirata a descrivere il panorama dell’oncologia di precisione a livello nazionale (Abstract 1337P). Con 113 dei 129 rispondenti provenienti da 19 delle 21 regioni italiane, l’analisi dei risultati del sondaggio fornisce una panoramica rappresentativa della nostra attuale situazione. Circa la metà dei centri riferisce di utilizzare il sequenziamento di nuova generazione nella diagnosi del cancro. Sebbene i Molecular Tumor Board (MTB) siano presenti in 13 delle 19 regioni italiane, quasi il 44% degli intervistati non ha inviato casi in consultazione e il 33,6% non ha accesso a un MTB. Gli autori ne concludono che questa prima valutazione potrebbe servire come importante punto di partenza per creare strutture nazionali per l’oncologia di precisione in Italia.

E negli altri Paesi? In Europa, diverse nazioni hanno avviato iniziative volte ad integrare l’oncologia di precisione nella pratica clinica. Un’iniziativa norvegese (Abstract 1315O) ha adottato un approccio olistico e ha strutturato l’intera catena del valore dall’accesso alle MGTO, all’armonizzazione della diagnostica molecolare tramite MTB a livello nazionale e al rimborso tramite piattaforme implementate a livello nazionale. Inoltre, è stata istituita una partnership pubblico-privata per discutere questioni urgenti che vanno dalla politica sanitaria al rimborso e agli aspetti normativi. Nel complesso, questo programma concertato e ben strutturato sembra promettente e potrebbe servire da modello per analoghe iniziative altrove. È importante notare che il programma è accompagnato da una raccolta strutturata di dati reali e di analisi economiche sulla salute, che consentiranno un monitoraggio continuo dell’iniziativa in futuro.
Una conseguenza della scarsa accessibilità alle opzioni terapeutiche guidate molecolarmente (MGTO) è che i pazienti sono spesso trattati in modo off-label. Ree e colleghi (Abstract 1314O) hanno sviluppato un modello per aiutare a valutare il rapporto costo-efficacia delle MGTO off-label nei pazienti con cancro in fase terminale e suggeriscono modelli di condivisione del rischio in partnership pubblico-privato per consentire l’accesso ai trattamenti off-label.

Un altro esempio interessante di ottimizzazione dei trattamenti off-label viene dai Paesi Bassi, dove il Drug Rediscovery Protocol (DRUP) è stato integrato nel sistema sanitario nazionale per regolare l’accesso agli agenti approvati in altre indicazioni. Nella presentazione (Abstract 1312O), gli autori descrivono come il DRUP si sia evoluto da “regolamentazione dell’uso off-label a un ambiente di riproposizione dei farmaci”. Lavorando a stretto contatto con le compagnie di assicurazione, il team DRUP è passato dalla semplice regolamentazione dell’uso off-label a un sistema in cui gli sforzi congiunti possono portare alla generazione di evidenze e all’uso razionale degli MGTO al di fuori della loro indicazione originale.
Una ricognizione simile delle esperienze loco-nazionali rende sempre più evidente la necessità di affrontare congiuntamente le barriere sistemiche incontrate dall’oncologia di precisione, concentrando gli sforzi a livello globale.

Fonti:
S. van Waalwijk van Doorn-Khosrovani, et al. From regulating off-label use to creating an environment for drug repurposing in oncology. ESMO Congress 2022, Abstract 1314
AH Ree, et al. Cost-effectiveness of molecularly matched off-label therapies for end-stage cancer—the MetAction precision medicine study. ESMO Congress 2022, Abstract 1314
K. Tasken, et al. Key learnings from building a precision cancer medicine implementation initiative for Norway. ESMO Congress 2022, Abstract 1315