I trial a braccio singolo (single-arm trials, SAT) possono fornire l’opportunità di velocizzare lo sviluppo e l’approvazione di farmaci antitumorali – se con un forte razionale biologico e un’efficacia clinica evidente – destinati a piccole popolazioni di pazienti con “unmet needs”. Lo afferma uno studio presentato al Congresso dell’European Society of Medical Oncology in corso a Copenhagen.

I ricercatori coordinati da Jorge Martinalbo, Scientific Officer dell’European Medicines Agency (EMA) hanno analizzato il ruolo dei SAT in 263 domande di approvazione o di estensione di indicazione presentate all’EMA tra 1995 e 2014. È emerso che circa il 20% delle procedure di approvazione di farmaci in Europa negli ultimi venti anni sono basate su evidenza raccolta mediante SAT (la percentuale sale a più del 50% in campo ematologico). Sorprendentemente, i tempi di revisione del massimo ente regolatorio europeo e i tassi di successo delle domande di approvazione basate su SAT sono simili a quelli delle domande basate su trial randomizzati.

Prudente il commento di Denis Lacombe, Direttore generale dell’EORTC: “I dati di questo studio di sicuro ci aiutano a capire l’evoluzione delle scienze regolatorie. La complessità dei nuovi endpoint rappresenta una sfida per la ricerca clinica, ciononostante la robustezza dei dati basandoci sui quali mettiamo a disposizione dei pazienti nuovi trattamenti non deve essere compromessa. I trial randomizzati e i SAT non possono e non devono essere considerati alternative”.

Livia Costa, David Frati

* Martinalbo J et al. Single-arm trials for cancer-drug approval and patient access. Abstract 1362O_PR, ESMO 2016.