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Endpoint primari e qualità della vita nei trial clinici oncologici di fase III e approvazione dei farmaci

A cura di Benedetta Ferrucci By 3 Giugno 2024No Comments
Congressi

Nonostante il crescente interesse mostrato da parte della comunità scientifica e delle agenzie regolatorie verso la qualità di vita nei trial oncologici, l’inclusione di questo parametro negli studi approvativi di fase III continua a non essere ottimale: la conferma era già arrivata da un precedente studio pubblicato su BMJ Oncology nel 2023 (1) che aveva preso in esame 592 trial clinici randomizzati di fase III su pazienti con tumori solidi in terapia sistemica e pubblicati tra il 2012 e il 2021. Oggi, un nuovo studio di Paratore et al (2) presentato ad ASCO 2024 va ad arricchire il dato precedentemente emerso, correlandolo non solo con i risultati relativi alla QoL e gli endpoint primari (sopravvivenza globale, OS, e sopravvivenza libera da progressione, PFS) ma anche con le informazioni relative alle approvazioni dei farmaci da parte delle agenzie regolatorie.

Dei 592 trial inclusi, il 25,5% riguardava tumori gastro-intestinali, il 23,3% tumori toracici, il 12% il tumore al seno e il 13,3% i tumori genito-urinari. La chemioterapia è stata il trattamento più comune, seguita da target therapy, immunoterapia e terapia ormonale. L’analisi ha rivelato che in molti casi i dati positivi raggiunti dagli endpoint primari, OS e PFS, non riportavano però la dimostrazione di un miglioramento della QoL. Solo il 50% dei trial con risultati positivi in OS ha riportato infatti benefici significativi nella QoL. Nei trial con PFS positiva, questo dato scendeva al 42,3%.

Per quanto riguarda invece le approvazioni dei farmaci da parte della FDA e dell’EMA, queste hanno mostrato un aumento significativo nella considerazione dei risultati della QoL. Dal 2012 al 2021, la proporzione di approvazioni con risultati positivi di QoL è aumentata rispettivamente dal 56,5% all’81,5% e dal 55,4% all’84,4%. Questi dati suggeriscono che, nonostante i progressi, vi è ancora una discrepanza tra il miglioramento degli endpoint clinici e la qualità della vita dei pazienti, ma che la crescente attenzione da parte delle agenzie regolatorie verso la QoL nei processi di approvazione dei farmaci rappresenta un segnale positivo per il futuro della ricerca oncologica.

Font1:
1. Marandino L, Trastu F, Ghisoni E, et al Time trends in health-related quality of life assessment and reporting within publications of oncology randomised phase III trials: a meta-research study BMJ Oncology 2023;2:e000021
2. Paratore C, Schiavone R, Zichi C, Caglio A, Gamba T, Bombaci S, Vellani G, Marandino L, Perrone F, Di Maio M. Health-related quality of life (QoL) in randomized phase III trials in oncology: Association between results of QoL, results of primary endpoint and drug approval. Abstract #11109, Poster Bd #304 – ASCO 2024.