Che sia un ASCO delle start-up e delle piccole aziende, piuttosto che delle big pharma, quello di quest’anno? In effetti, mentre i congressi degli ultimi anni sono stati dominati dai dati degli studi sulle immunoterapie condotti dalle maggiori aziende, da una prima considerazione degli abstract di quest’anno sembra emergere un certo qual basso profilo delle farmaceutiche più note, impegnate a smaltire la messe di dati degli ultimi anni e a individuare i pazienti ideali per le diverse opzioni.
Gli investitori attendono dati interessanti soprattutto in ambito di terapie di precisione, spesso sviluppate da compagnie medio-piccole, come ad esempio la Blueprint Medicines Corporation (per avapritinib e BLU-667 nei tumori della tiroide, negli stromali gastrici e nel NSCLC, per quanto ancora quasi sempre in IV linea), o Seattle Genetics per enfortumab vedotin nei tumori della vescica. In questi, come in altri casi, si tratta di start-up dedicate alle terapie geniche, sviluppate a partire dal gene mutato responsabile del tumore in organi diversi e concentrate quindi sui profili genetici individuali. Per quanto si disponga ormai di opzioni terapeutiche molto sofisticate, spesso non si sa ancora chi può beneficiarne al meglio.
A volte, queste terapie target si dimostrano estremamente efficaci, ma solo su coorti assai ristrette di pazienti. Come nel caso di una star annunciata di quest’ASCO, entrectinib, attivo anche su pazienti pediatrici e adolescenti affetti da tumori solidi recidivanti o refrattari che presentano o meno la fusione del gene NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase), o il riarrangiamento del gene ROS1 o ALK (chinasi del linfoma anaplastico). Di recente, la FDA ha concesso la designazione di Priority Review per le prime due indicazioni del farmaco.
A partire dai dati molecolari di ciascun paziente gli oncologi potranno disegnare i trattamenti più efficaci nell’agire su specifiche mutazioni driver dei tumori, senza dimenticare ovviamente il profilo di sicurezza dei farmaci. L’oncologia di precisione è una strada obbligata, ma l’oncologia mondiale deve ancora impegnarsi a fondo per garantirla al più ampio numero di persone malate, specie nei Paesi più sfavoriti.
Luciano De Fiore
