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Approvazione di nuovi farmaci e qualità della vita

By 31 Maggio 2019Maggio 12th, 2021No Comments
CongressiSpeciali

Il domani è già qui, all’ASCO19. Anche lo ieri, ed è questa forse la notizia. Perché di magnifiche sorti e progressive della ricerca e della terapia ne diamo conto da un decennio almeno, in oncologia. Mentre sorprende che, insieme, si debbano segnalare anche le lacune evidenti, specie per le nazioni meno affluenti e per i ceti meno abbienti di quelle più ricche. E indispettisce addirittura che alcune questioni non siano dibattute in plenaria, e soprattutto non tutti s’impegnino per una loro soluzione. Ci riferiamo, per esempio, ai criteri per lo meno questionabili che sovrintendono tuttora all’approvazione dei nuovi farmaci oncologici e alla partecipazione dei malati nei trial clinici.

Una sessione se n’è fatta carico, lodevolmente, nella prima giornata di congresso: Point/Counterpoint: Does the Bar for Oncology Drug Approval Affect Quality of Care/Life? Vinaj Prasad (Oregon Health & Science University) ha messo in fila i diversi criteri di approvazione per i farmaci antitumorali e quale impatto hanno nella cura del paziente. Ha espresso tutti i suoi e nostri dubbi su quali endpoint surrogati vadano considerati per monitorare l’efficacia di un antirumorale prima dell’approvazione, e la sua sicurezza una volta approvato. D’altra parte, privilegiare endpoint surrogati consente di “risparmiare” mediamente 11 mesi rispetto ai 7,3 anni di sviluppo di un farmaco, il che fa sì che ormai un terzo dei farmaci goda di un’approvazione accelerata, rispetto alla regolare. La prima si basa su endpoint surrogati che “ragionevolmente dovrebbero esser predittivi”, rimandando ad uno studio post marketing la verifica dell’eventuale beneficio clinico. Ha senso continuare così?

Un altro amico di Oncoinfo, Bishal Gyawali (Brigham and Women’s Hospital, Boston) ha centrato la relazione facendo notare quanto poco pesi la presenza e l’opinione dei pazienti nel processo di approvazione dei farmaci. Troppo spesso in un confronto testa a testa, peraltro infrequente, l’efficacia di un nuovo farmaco non viene testata contro il golden standard. C’è ancora molto da dire anche sulla reale rappresentatività del real world dei malati arruolati, e di nuovo sulla scelta degli endpoint. Chi istruisce uno studio clinico dovrebbe tener sempre conto dello standard di cura, valutando anche se includere un braccio di sorveglianza attiva, ovviamente per i tumori a basso rischio. Si tratta poi di uno studio di superiorità o di non inferiorità? Secondo Gyawali, spetterebbe ai pazienti decidere quale margine di non inferiorità è accettabile per un nuovo farmaco e se i suoi effetti secondari possono esser considerati accettabili o tollerabili. Si vedrà allora che tra i criteri di efficacia ci sarà senz’altro la qualità della vita. Quali sono poi i costi ulteriori che un paziente arruolato in uno studio deve affrontare? Quanto frequentemente dovrebbe sottoporsi a biopsia, a esami del sangue eccetera? In fondo, gli studi clinici sono e dovrebbero restare al servizio dei malati.

Luciano De Fiore